• 앱클론이 보유한 연구 플랫폼은 크게 3가지로 나눌 수 있습니다. 

• 위암 및 유방암을 적응증으로 하는 AC101은 항체치료제이며, HER2 단백질을 표적으로 합니다. 위암 및 유방암 동물모델에서 HER2를 타깃하는 치료제인 허셉틴(Herceptin)과의 병용요법에서 퍼제타 대비 우수한 고형암 제어 효능을 보였습니다.

• AC101은 2016년 중국의 상하이 헨리우스 바이오텍(Shanghai Henlius Biotech)에 16.5백만달러(약 188억원)규모로 중국판권 기술이전 계약을 체결하였으며, 2018년 글로벌판권까지 완전히 기술이전 하였습니다. 상하이 헨리우스는 2021년 9월 임상 2상 첫 환자 투여를 개시하였으며, 임상 1상의최대 복용량을 2상 복용량으로 결정하였습니다.

• 난소암을 적응증으로 개발중인 AT501은 마찬가지로 HER2 단백질을 표적으로 하며, 기존의 CAR-T 치료제에 앱클론의 자체 플랫폼 기술을 통해 세포의 활성을 조절할 수 있는 제어 장치인 스위치 물질(switch molecule)이 추가된 'zCAR-T' 형태입니다.

• CAR-T 세포치료제는 이달 1일부터 국내 건강보험 급여가 적용되기 시작하여 빅5 대학병원에서 실제 처방이 본격화되고 있습니다. 기존 5억원에 달하던 약값이 건보 적용으로 환자 소득에 따라 연간 83~598만원만 내면 되기 때문에 환자 부담이 덜해졌습니다. 킴리아(Kymriah) 처방을 위해 병원에서 환자 세포를 모아 이를 미국으로 보내면, 노바티스(Novartis)가 직접 제조를 담당합니다.

"Children are not little adults"

위의 문장은 소아과학을 공부할 때 듣게 되는 아마도 가장 유명한 문장입니다. 아이들은 어른의 축소판이 아니라는 의미입니다. 소아는 각 연령에 따라 독특한 신체적, 정신적 발달을 나타냅니다. 소아기는 선천적인(congenital) 질환에 대해서도 감별진단이 필요한 시점이기도 합니다. 

이 중 언어가 느리거나 발달 상태가 지연되는 아이들을 선별해는 것이 특히나 중요합니다. 발달 장애, 자폐 스펙트럼 장애 등은 조기에 선별해내어 치료를 빨리 시작하는 것이 무엇보다 중요하기 때문입니다. 국내에서 시행되는 영유아 검진(K-DST)은 국가적으로 시행되는 발달 선별 검사로서, 보호자가 아이의 생후 개월 수에 맞추어 대근육, 소근육, 언어, 인지, 사회성, 자조의 6개 영역의 질문 리스트에 답하고 점수를 산출합니다.

미충족 의료 수요(Unmet Medical Needs)

미국 CDC에 의하면 44명 중 1명이 자폐증(ASD)인 것으로 나타며, 이 비율은 최근 몇 년간 계속해서 늘어나고 있는 것으로 보입니다. 예전 학교에서 한 학급이 대충 30-40명이었던 것을 생각해보면, 반에서 1명씩은 자폐증을 갖고 있는 학생이 포함된다는 것과 동일합니다.

자폐증은 사회적 의사소통의 결핍과 특정 행동, 관심, 활동의 반복적, 상동적 양상으로 진단합니다. 영화 '말아톤'에서 조승우가 연기한 '초원이'의 모습을 떠올려보면 쉽게 알 수 있습니다. 엄마가 불러도 잘 반응하지 않고 또래와도 잘 어울리지 않으며, 하나의 장난감에 고집스럽게 몰두하기도 합니다. 청각, 촉각 등 감각 자극에 대해 과민하거나 지나치게 둔감한 것도 자폐증의 증상에 해당됩니다.

자폐증은 '자폐 스펙트럼 장애' 라고 불리우며 '스펙트럼' 이라는 단어에서 알 수 있듯이 아이마다 나타내는 증상이 다양합니다. 하나로 쉽게 통일될 수 없는만큼 확실한 치료법도 정해져 있지 않습니다. 다만 전문가들은 증상을 낫게 하는 확실한 방법으로 '조기 발견과 개입'을 입모아 주장합니다.

그러나 부모가 아이의 자폐 증상이 의심되어 빨리 진단을 받고 치료를 시작하고자 해도 쉽지가 않습니다. 아이의 증상에 대해 전문가들의 소견이 약간씩 다를 뿐더러, 대학병원 외래진료를 받고자 해도 2-3년 정도를 대기해야 합니다. 또한 자폐 아이는 언어치료, 감각통합치료, ABA 치료 등을 받게되는데, 이를 전문적으로 제공하는 치료사들의 수가 현저히 부족합니다. 있다고 해도 치료센터는 수도권에 집중되어 있습니다. 아이에게 맞는 치료사를 찾기까지도 오랜시간이 걸리고, 치료를 받을 수 있게 되어도 이를 지속하기 위한 경제적 부담이 만만치 않습니다. 국가에서 지원하는 센터에 '운좋게' 치료받을 수 있게 되더라도, 기본 치료만 해도 월 100만원 이상의 치료비를 감당해야 하기 때문입니다.

이 외에도 여러가지 문제가 있지만, 자폐증에 있어서 '진단', '치료' 영역 모두의 심각한 미충족 의료 수요가 있다는 점은 분명합니다. 이는 국내를 넘어서 전 세계적으로도 공통된 현상입니다.

미국 투자 동향

코로나19 이후 디지털 헬스케어 분야에 대한 투자가 급격히 증가하면서 소아 행동건강 분야도 자연스럽게 주목을 받았습니다. 아래는 <알려주맙>에서 정리한 미국의 소아 행동/발달 분야의 헬스케어 기업과 최근 투자 내용입니다.